渐冻症技术研发公益专项基金2025年度总结报告

肌萎缩侧索硬化症又称渐冻症，位列五大顽疾之首，患者由于运动神经元退行性病变坏死，运动功能逐渐丧失，大多数人在确诊后3-5年内便会因呼吸功能丧失而死亡。然而，临床上至今仍缺乏有效延缓疾病进程的手段，因此研发创新型药物用于临床治疗无疑具有重大意义。

瓦蓝栈公益渐冻症技术研发公益专项基金，旨在汇聚社会爱心力量，定向支持肌萎缩侧索硬化症（ALS）前沿科研与临床转化。基金会恪守“专款专用、公开透明”原则，确保善款高效、合规地用于攻克渐冻症这一重大医学挑战。

现将本年度基金使用情况、科研进展与公益成效总结汇报如下：

一、基金收支与合规管理

截至2025年12月31日，本专项基金累计接收捐赠 7,936,650.00元，实际支出7,815,312.66元，资金执行率达98.47%。

支出严格围绕核心科研目标，支出规范，并设立独立台账接受监督，确保了资金使用的规范性、经济性与透明度。

道路充满挑战，但只要前方有一丝希望，我们必将砥砺前行，为攻克渐冻症而不懈努力，尽最大努力帮扶更多ALS患者，让希望化作生命之光，驱散疾病的阴霾。

二、核心科研进展与公益成效

项目主要资助热休生物实验室,以中国科学院微生物研究所孟颂东教授团队牵头研发热休克蛋白gp96治疗ALS。结果表明，该疗法安全性及耐受性良好，并能有效改善患者免疫稳态。研究证实，gp96治疗可降低促炎免疫细胞比例、增强调节性T细胞功能，并促使炎症因子水平下降，为ALS的免疫治疗开辟了新方向。在善款支持下，本年度专项研究在基础科研与临床转化方面取得系列重要进展，切实推动了ALS诊疗领域的探索。

1. 基础研究取得机制突破：

孟颂东教授研究团队在国际上首次报道了创新免疫疗法（gp96/HSP70）在ALS中的首次人体研究成果，论文发表于《创新医学》。研究证实该疗法安全性良好，并能显著调节患者免疫系统。更深入的机制研究发现，该疗法具备独特的“外周免疫调节-中枢神经保护”双重作用模式，为ALS及其他神经退行性疾病提供了全新的治疗思路和潜在突破性方案。

2. 临床转化实现患者获益：

在杭州市第一人民医院开展的临床研究中，截至报告期末已成功入组350例ALS患者。初步数据分析显示，接受治疗的患者中，超过半数病情进展得到有效控制甚至出现改善，相关神经损伤标志物水平亦呈现下降趋势。这些数据表明，该疗法在延缓疾病进展、稳定患者生命体征、改善生活质量方面展现出明确潜力，为患者及家庭带来了新希望。

3. 社会效益与行业影响：

项目通过科研成果发布与科普宣传，显著提升了公众与学界对ALS疾病的认知与关注，带动了社会各界对渐冻症群体更广泛的支持，彰显了公益资金撬动前沿科研、最终回馈社会的核心价值。

三、总结与展望

本年度专项基金的执行，有力验证了公益力量支持前沿生命科学研究的可行性与巨大价值。基金会谨此向所有慷慨的捐赠人、辛勤的科研人员及合作单位致以最诚挚的感谢！

展望2026年，我们愿以赤诚之心链接更多希望、积极合作，携手每一位关注 ALS 群体的爱心人士与企业，让研究成果惠及更多患者，让公益的种子破土生长、硕果满枝，用民间的微光汇聚成战胜 “渐冻症” 的磅礴力量。

东莞市瓦蓝栈公益基金会

渐冻症技术研发公益专项基金

2026年1月